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生物工程創舉!出國看病新藥物有望減少血液病治療次數

發表于:2019-11-25 22:52:40

據出國看病專業服務機構盛諾一家了解到,國外研究人員找到了一種方法,有望讓嚴重血友病患者減少標準治療的次數。研究發表在9月10日的《新英格蘭醫學雜志》上。

  這種方法被專家們稱為生物工程的壯舉,研究人員創造出一種“融合蛋白”,它可以將血友病治療的間隔時間從幾天一次延長到一周一次。

  這一發現是基于16名患者一次治療的結果。

  研究人員希望正在進行的一個更大規模的試驗可以證明這種方法有效。

  據出國看病專業服務機構盛諾一家介紹,血友病是一種由基因突變引起的出血疾病,主要影響男性。在較為常見的血友病A中,人們缺乏一種能正常運作的第VIII因子,這是一種幫助血液凝結的蛋白質。

  有些患者病情相對輕微,比如不處理割傷會出血過多。

  有些患者則會經常出現關節和肌肉自發性出血。如果是這樣的話,就比較嚴重了,需要定期治療以防止出血。也就是需要注入實驗室制造的第VIII因子。

  然而,第VIII因子的活性只能持續很短的時間。因此,患者通常需要每周注射兩到三次,該試驗的首席研究員Barbara Konkle解釋稱。

  Konkle說,在日常生活中,這種治療方式是很有挑戰性的,特別是患者是個孩子的話。

  “任何能減少治療次數的事情都有可能改善患者生活質量,”Konkle說道。

  她的團隊研究了一種新融合蛋白——BIVV001,能否帶來活性更長的第VIII因子。

  研究人員招募了16名正在接受第VIII因子治療的嚴重血友病男性患者。每位患者靜脈注射第VIII因子,然后注射BIVV001。

  研究發現融合蛋白BIVV001將第VIII因子的半衰期延長了三到四倍。在第7天,患者的第VIII因子活性仍處于足以防止出血發作的高水平。

  意大利米蘭IRCCS Maggiore Policlinico醫院的Pier Mannucci醫生說,所有這些都表明,這種方法可以讓治療每周進行一次,甚至可能是10天一次。

  Mannucci為這項研究撰寫了一篇社論,對于他來說,這些發現代表了在治療血友病方面“更驚人的進步”。

  他指出近年來的關鍵發展,包括基因治療方面有前景的發現,這可能為一些血友病患者提供了治愈方法。

  除了替代第VIII因子的療法,患者也已經有了其他選擇。2017年,美國食品和藥物管理局批準了一種名為emicizumab的藥物,這是一種模擬第VIII因子活性的基因工程抗體。

  Mannucci指出,Emicizumab的優點是每周服用一次,甚至更久,而且它是皮下注射而不是靜脈。

  但是他說這種藥物缺乏“真正的”第VIII因子的益處,包括治療突然出血的能力。因此長效第VIII因子可以作為emicizumab的替代品。

  一項正在進行的3期試驗正在對這項新的第VIII因子療法進行長期測試,患者每周接受一劑治療。

  研究人員說,目前早期研究沒有出現任何安全問題。但還需要進行更長期的試驗,以確定是否會出現過敏等不良反應。

  “這真的是生物工程的一項不可思議的成就,”Konkle說。

  據出國看病專業服務機構盛諾一家解釋說,從歷史數據上看,很難創造出一種作用時間更長的第VIII因子。這是因為替代蛋白會與一種天然血液蛋白相互作用,從而限制了半衰期。這種天然血液蛋白叫做血管性血友病因子。

  而BIVV001從本質上將第VIII因子替代物與血管性血友病因子“分離”開。

  出國看病專業服務機構盛諾一家相信,如果這項新療法獲得批準,“將會對當前的治療方案起到非常重要的補充作用?!?/p>


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